什么是Crenolanib?

Crenolanib是一种用于急性髓细胞白血病(AML)的高级临床开发的研究药物,该基因包含称为FLT3(Fms样酪氨酸激酶3)的基因缺陷,以及含有缺陷的胃肠道间质瘤(GIST)患者。 基因称为PDGFRA(血小板衍生生长因子a)。 Crenolanib也是与FLT3和PDGFRA密切相关的几种细胞受体的有效和特异性抑制剂,其在各种癌症中也可能失调。

Crenolanib与FLT3突变型AML结合使用标准化疗治疗新诊断患者,并与复发或难治性患者的挽救化疗相结合。 另外,crenolanib单一疗法已经证明在PDGFRA突变体GIST中具有令人鼓舞的活性。

Crenolanib也正在进行晚期胶质瘤和胃癌的I-II期临床试验。

 

FMS 样酪氨酸激酶3(FLT3)概述

FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)突变是AML中最常见的基因突变之一,约占AML患者总数的25-37%。目前已发现多种FLT3突变,这些突变是AML预后不良的标志。传统化疗对携带FLT3突变的肿瘤细胞通常疗效不佳。研究表明在标准化疗疗程中加入FLT3抑制剂比单用化疗产生更持久的益处。

 

血小板衍生生长因子受体(PDGFR) 概述

PDGFR基因异常(包括突变、缺失和扩增)在癌症中的发生率约为30%。PDGFR突变频率在10%以上的肿瘤包括GIST、胶质母细胞瘤、肺癌、黑素瘤、膀胱癌、前列腺癌、结肠直肠癌和卵巢癌等。